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    一批即將在5月底到期的罕見(jiàn)病藥物，這半個(gè)月來(lái)讓PKU（一種名為苯丙酮尿癥的罕見(jiàn)?。┞?lián)盟（民間互助組織）負(fù)責(zé)人趙寧和數(shù)百個(gè)患兒家庭期待。這些每罐售價(jià)為8815元人民幣的“科望”（治療PKU的藥品），50多瓶?jī)r(jià)值45萬(wàn)余元人民幣。

    有100多名成員的PKU聯(lián)盟期待能夠?qū)⑦@些救命藥捐贈(zèng)給患兒家庭，但趙寧們的愿望注定要落空了。

    根據(jù)國(guó)家對(duì)藥品捐贈(zèng)的相關(guān)規(guī)定，“捐贈(zèng)藥品有效期限距失效日期必須在6個(gè)月以上”，50多瓶“科望”顯然不在此列。

    一面是患者家庭求藥若渴，一面是藥品銷量極少面臨過(guò)期銷毀命運(yùn)。尷尬的現(xiàn)實(shí)背后，值得注意的現(xiàn)實(shí)是，目前我國(guó)仍無(wú)自主研制生產(chǎn)的罕見(jiàn)病藥物上市，相關(guān)藥品主要依賴進(jìn)口，而高昂的價(jià)格讓很多家庭望而卻步。與此同時(shí)，我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的治療費(fèi)用尚無(wú)保障政策，只有極個(gè)別罕見(jiàn)病能獲得有限的慈善資助。

    讓趙寧分外心急的是，面對(duì)沉重的費(fèi)用壓力，已經(jīng)有許多家庭陸續(xù)放棄了對(duì)孩子的治療。

    不食人間煙火的孩子

    罕見(jiàn)病，又稱“孤兒病”。世界衛(wèi)生組織將罕見(jiàn)病定義為：患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65％-1％之間的疾病或病變。國(guó)際確認(rèn)的罕見(jiàn)病有五六千種，約占人類疾病的10%。雖然每一種罕見(jiàn)病的發(fā)病率都比較低，但是整合起來(lái)，群體卻相當(dāng)龐大。這些疾病，有的沒(méi)法治療，有的治不起。

    在互聯(lián)網(wǎng)發(fā)達(dá)的今天，由罕見(jiàn)病病人創(chuàng)立的民間組織發(fā)展迅速，促進(jìn)了社會(huì)對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)識(shí)。近年來(lái)，“瓷娃娃關(guān)愛(ài)中心”通過(guò)“瓷娃娃”的形象說(shuō)法開(kāi)展公益活動(dòng)，讓成骨不全癥(俗稱脆骨病)為更多的人所了解。但很多罕見(jiàn)病組織讓一般人聞所未聞，比如苯丙酮尿癥（PKU）聯(lián)盟、粘多糖貯積癥關(guān)愛(ài)中心、月亮孩子之家、中國(guó)結(jié)節(jié)性硬化癥聯(lián)盟、愛(ài)稀客文化中心、中國(guó)尼曼匹克關(guān)愛(ài)中心、中國(guó)共濟(jì)失調(diào)病友協(xié)會(huì)等等。

    趙寧是PKU聯(lián)盟的創(chuàng)立者，2008年，新生的女兒確診PKU后，她的月子是在絕望中度過(guò)的。這些孩子從出生起就不能喝媽媽的奶，不能嘗酸甜苦辣，不能吃普通的大米白面，否則將變?yōu)橹菤?、腦癱，甚至死亡。他們被稱為“不食人間煙火”的孩子。這種叫苯丙酮尿癥（PKU）的病，是世界上近7000種遺傳病中少數(shù)幾個(gè)可控的病種之一。

    不完全統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，國(guó)內(nèi)約有12萬(wàn)此類患兒，近10萬(wàn)兒童已經(jīng)或?yàn)l臨癱瘓邊緣。

    趙寧介紹，PKU臨床上分經(jīng)典型和非經(jīng)典型兩種。在治療方面，一名患兒每月特食花銷就得2000元至3000元。若使用進(jìn)口特食則需5000元以上。

    因?yàn)橛斜本艏?，趙寧的孩子由此享受的待遇有所不同。北京市政府給0-6歲患兒提供免費(fèi)定額定量的特制蛋白粉，這可以節(jié)約數(shù)千元開(kāi)銷?？珊⒆右坏┻^(guò)6歲，她每月給孩子的特食花銷可能達(dá)6000元。而這還只是經(jīng)典型PKU的治療成本，非經(jīng)典型即BH4缺乏癥的成本更高。趙寧說(shuō)，以前市場(chǎng)上賣的BH4制劑是瑞士一家實(shí)驗(yàn)室生產(chǎn)的化學(xué)制劑，較便宜，但并未獲得我國(guó)衛(wèi)生部門(mén)的批準(zhǔn)。2010年，名為科望的藥品獲藥監(jiān)局審批進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)后，BH4制劑就停產(chǎn)了。目前，科望全球統(tǒng)一售價(jià)折合8815元人民幣一罐。

    梁振宇表示，一瓶科望含量是3000毫克，一名正常體重兒童每月藥費(fèi)將為3000元左右。但仍有很多家庭無(wú)法承受這樣的負(fù)擔(dān)，趙寧很無(wú)奈，“很多患者放棄治療了”，這意味著將有一大批孩子面臨逐漸癡呆的絕境。

    難尋“孤兒藥”

    中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院教授黃尚志稱，科望這種藥因適用人群相對(duì)狹小，專業(yè)上稱之為“孤兒藥”，國(guó)家沒(méi)有補(bǔ)助，一般公司都不會(huì)去生產(chǎn)，即使有補(bǔ)助，生產(chǎn)這種藥物的利潤(rùn)空間也是有限的，藥價(jià)高可以理解。

    在我國(guó)約有上千萬(wàn)個(gè)罕見(jiàn)病患者，他們面臨著同樣的困境：由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，而且價(jià)格昂貴，沒(méi)有納入醫(yī)保。很多治療罕見(jiàn)病的藥物甚至無(wú)法在中國(guó)注冊(cè)。

    目前，我國(guó)罕見(jiàn)病患者的治療藥物基本依賴國(guó)外進(jìn)口，國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病的治療費(fèi)用尚無(wú)保障政策，一般患者家庭無(wú)力承擔(dān)治療費(fèi)用。我國(guó)仍無(wú)自主研制生產(chǎn)的罕見(jiàn)病藥物上市，對(duì)于“孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白。

    根據(jù)美國(guó)制藥工業(yè)協(xié)會(huì)的數(shù)據(jù)，開(kāi)發(fā)和上市一種新藥，在歐洲的成功率為1/4317，美國(guó)僅為1/6155，同時(shí)新藥獲準(zhǔn)上市并不意味著商業(yè)上的成功。因此，很少有企業(yè)愿意在“孤兒藥”研發(fā)上投入精力。但一旦成功，就以其昂貴而著稱，在《福布斯》價(jià)格最昂貴藥物榜單上，就有9種關(guān)于罕見(jiàn)病的藥品在列。

    作為唯一獲得中國(guó)藥監(jiān)局批準(zhǔn)的治療BH4缺乏癥的藥品，科望在國(guó)內(nèi)的銷量實(shí)際上極少，在中國(guó)只在北京和上海分別設(shè)了一個(gè)銷售點(diǎn)，這些即將到期的50余罐藥品，均為2011年科望進(jìn)入中國(guó)時(shí)首批藥片。

    趙寧表示，在科望進(jìn)入中國(guó)前，他們?cè)囍眠^(guò)從煤炭提煉出來(lái)的“BH4”，那時(shí)50毫克的價(jià)錢(qián)不足5元錢(qián)。為節(jié)約成本，不少患者只好找到大陸一些生產(chǎn)BH4藥片原料的廠家購(gòu)買(mǎi)BH4粉末，這種粉末從未臨床試驗(yàn)過(guò)，是禁止向患者家屬出售的。廠家拒絕直接售賣，患者家屬便通過(guò)中間人購(gòu)買(mǎi)，盡管有治療風(fēng)險(xiǎn)，但粉末售價(jià)仍貴達(dá)700元/克。而隨著藥價(jià)的增長(zhǎng)，據(jù)她所知，目前在進(jìn)行治療的患兒家庭不足300個(gè)。

    針對(duì)罕見(jiàn)病患者可能面臨的龐大診療費(fèi)用，目前，上海有12種可治療罕見(jiàn)病不同程度地取得醫(yī)保報(bào)銷和基金互助。確診為罕見(jiàn)病的患者按相關(guān)規(guī)定可納入支付范圍的特異性藥物治療的，可以向市少兒住院互助基金管理辦公室申請(qǐng)，每人每學(xué)年最高額度從去年的10萬(wàn)元提高到20萬(wàn)元，但目前僅限于用藥較昂貴的四種病，包括龐貝病、戈謝氏病、法布雷病、粘多糖病。

    中國(guó)缺席“孤兒藥”研發(fā)

    直到目前，我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病仍沒(méi)有官方的權(quán)威定義，疾病種類與患病人群的數(shù)據(jù)也未見(jiàn)確切報(bào)道。按世界衛(wèi)生組織定義罕見(jiàn)病的發(fā)生率0.65％~1％計(jì)算，我國(guó)現(xiàn)階段罕見(jiàn)病患者就超過(guò)千萬(wàn)之多。但是在罕見(jiàn)病防治救助方面的工作，我國(guó)進(jìn)展緩慢，對(duì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、銷售等環(huán)節(jié)缺少政策支持，造成國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病藥品研制產(chǎn)業(yè)存在空白。

    目前我國(guó)尚未為罕見(jiàn)病建立任何醫(yī)療報(bào)銷制度，只有極個(gè)別的罕見(jiàn)病能獲得極其有限的慈善資助。

    致力于罕見(jiàn)病救助的中華慈善總會(huì)罕見(jiàn)病救助公益基金工作人員對(duì)記者表示，在目前確認(rèn)的五六千種罕見(jiàn)病中，絕大部分都是無(wú)藥可治，只有少部分有藥可治，但是這部分“孤兒藥”價(jià)錢(qián)確實(shí)昂貴。以治療“戈謝病”的藥物為例，一年的治療費(fèi)用約為20萬(wàn)美元，目前中國(guó)國(guó)內(nèi)有134名“戈謝病”患者通過(guò)罕見(jiàn)病救助計(jì)劃慈善贈(zèng)藥項(xiàng)目獲得免費(fèi)藥物。

    該工作人員介紹，直到近年來(lái)，隨著生物技術(shù)的發(fā)展，在美國(guó)、歐盟等國(guó)加大了“孤兒藥”相關(guān)法律保障。比如美國(guó)藥品管理局(FDA)為“孤兒藥”注冊(cè)提供快速通道程序，還享有減稅及7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，這大大加速了罕見(jiàn)病藥物的上市。美國(guó)在1983年罕見(jiàn)病藥法案實(shí)施之前僅有不足10個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市，到了2008年12月，在FDA登記的罕見(jiàn)病藥物已達(dá)1951種，獲得上市批準(zhǔn)的罕見(jiàn)病產(chǎn)品達(dá)到325種。歐盟在1999年罕見(jiàn)病藥物法規(guī)實(shí)施前，僅有8種孤兒藥被審核通過(guò)，至2009年2月，已有619種罕見(jiàn)病藥產(chǎn)品得到認(rèn)定，47種藥品被審核通過(guò)。

    2009年初，我國(guó)《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》頒布實(shí)施，將罕見(jiàn)病用藥審批列入特殊審批范圍。然而，我國(guó)仍無(wú)自主研制生產(chǎn)的罕見(jiàn)病藥物上市。在全國(guó)政協(xié)委員、醫(yī)學(xué)專家李定國(guó)看來(lái)，當(dāng)前中國(guó)罕見(jiàn)病工作最大的問(wèn)題是公眾對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)識(shí)不夠。而從市場(chǎng)的角度來(lái)看，即使有治療罕見(jiàn)病的藥物，國(guó)內(nèi)企業(yè)也沒(méi)有興趣生產(chǎn)，因?yàn)槌杀咎?，針?duì)的使用人群卻很小。重要的是，政府對(duì)于罕見(jiàn)病也不夠重視。

    對(duì)于趙寧們來(lái)說(shuō)，如今的現(xiàn)實(shí)是，無(wú)論是醫(yī)保、社保或商業(yè)保險(xiǎn)，都尚未將PKU這種遺傳代謝病納入其中。2009年至2010年，他們?cè)?次聯(lián)名致信北京市政府，懇請(qǐng)國(guó)家將苯丙酮尿癥納入醫(yī)保。不久，北京市針對(duì)新生兒PKU項(xiàng)目篩查由收費(fèi)變?yōu)槊赓M(fèi)。

    自從去年10月開(kāi)始，趙寧幾乎每五天都會(huì)接到一些患兒家庭親友的電話或短信，幾乎都是哭著告訴趙寧，經(jīng)濟(jì)和精神的雙重壓力已讓他們無(wú)力堅(jiān)持。

    “是的，我們決定放棄了……”一位家長(zhǎng)發(fā)給趙寧短信。趙寧呆坐在北京豐臺(tái)科學(xué)城海鷹路8號(hào)院金偉凱1號(hào)樓的PKU聯(lián)盟里，夏天陽(yáng)光從東邊的窗戶照到了西邊的窗欞，屬于PKU患兒的一天又要過(guò)去了。

    鏈接

    各國(guó)/地區(qū)罕見(jiàn)病藥物保障制度

    1、美國(guó)，1983年1月4日通過(guò)《罕見(jiàn)病藥物法》，授權(quán)衛(wèi)生部對(duì)罕見(jiàn)病治療藥物的專利給予更有效、更實(shí)惠、更長(zhǎng)期的保護(hù)。目前，99%的罕見(jiàn)病患者通過(guò)接受以商業(yè)保險(xiǎn)為主的方式獲得治療。

    2、日本，1993年正式實(shí)施《罕見(jiàn)病用藥管理制度》，研究的全過(guò)程可享受基金資助、減稅、優(yōu)先審批、藥品再審查時(shí)間延長(zhǎng)及國(guó)家健康保險(xiǎn)支付上的優(yōu)惠。

    3、澳大利亞，通過(guò)“救生藥品基金計(jì)劃”來(lái)保障酶缺乏癥患者的治療所需。

    4、巴西，戈謝氏病被納入聯(lián)邦報(bào)銷目錄中。

    5、意大利，政府建立3000萬(wàn)歐元的基金用于罕見(jiàn)病的治療。

    6、中國(guó)臺(tái)灣，全民健保制度全額報(bào)銷罕見(jiàn)遺傳病患者使用的藥物及維持生命所需的特殊營(yíng)養(yǎng)品費(fèi)用。

    ■ 本報(bào)記者 陳江宏